在医学研究的浩瀚星空中，中枢神经系统（CNS）疾病领域无疑是最为璀璨而又复杂的篇章之一。过去一年，这片领域见证了无数突破与挫折交织的戏剧性瞬间，为全球医疗界带来了深刻启示。
精神分裂症的治疗迎来了历史性的转折点。9月，Karuna公司研发的KarXT获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为35年来首款针对该疾病的新药。这一成就不仅验证了百时美施贵宝去年斥资140亿美元收购Karuna的明智决策，也点燃了业界对CNS新药研发的无限期待。然而，与此同时，艾伯维却在精神分裂症领域遭遇了重创。其斥资87亿美元收购Cerevel后寄予厚望的emraclidine，在两项关键的II期研究中未能达到预期效果，导致公司股价暴跌，市值一夜之间蒸发了400多亿美元。这一戏剧性的转折，无疑为艾伯维在CNS领域的布局蒙上了一层阴影。
与此同时，阿尔茨海默症（AD）的治疗领域也经历了类似的跌宕起伏。7月，礼来公司宣布其新药donanemab获得FDA批准，用于治疗早期AD患者。该药物在三期临床试验中表现出色，显著延缓了患者的认知衰退和日常活动下降。然而，尽管这一成果令人振奋，但AD领域的挑战依然严峻。Alector与艾伯维合作开发的AL002，在II期临床试验中未能显著减缓AD患者的临床进展，导致Alector决定停止对该药物的进一步研发。Cassava Sciences公司的simufilam和Sage公司的Dalzanemdor也在AD领域遭遇了失败。
尽管挫折不断，但CNS领域的研究并未因此停滞不前。相反，一些罕见的神经系统疾病在2024年迎来了突破性的进展。3月，FDA批准了Orchard公司的基因疗法Lenmeldy，用于治疗变色性白细胞营养不良症（MLD）。6月，首款杜氏肌营养不良（DMD）基因疗法Elevidys的扩展适应症获得批准。9月，首个治疗C型尼曼-匹克病的药物Miplyffa也成功上市。这些突破性的进展，无疑为CNS领域的研究注入了新的活力。
在投资与合作方面，CNS领域也呈现出蓬勃发展的态势。尽管面临诸多挑战，但大药企们对CNS新药研发的热情依然不减。诺华与PTC Therapeutics公司达成近30亿美元的合作，推进亨廷顿病候选药物PTC518的研发。同时，诺华还与Voyager公司达成13亿美元的交易，共同推进包括亨廷顿病在内的疾病研究。艾伯维在经历了一系列挫折后，依然坚定布局AD领域，以14亿美元收购Aliada公司，押注其处于临床I期试验的抗淀粉样蛋白抗体ALIA-1758。
然而，这些成功的背后，是无数次失败与挫折的积累。CNS新药研发的难度之大，不言而喻。但正是这些挑战，激发了科学家们不断前行的动力。他们坚信，通过不懈的努力和探索，终将找到攻克CNS疾病的钥匙。在这个过程中，每一个突破性的进展，都是对过往失败的一次超越，也是对未来希望的一次点亮。
